基因大收购渤健8亿美元再出手

近日，医疗保健巨头渤健Biogen公司宣布，其计划收购基因治疗公司NightstarTherapeutics。

Biogen在周一的一份声明中表示，它将以每股25.50美元的价格收购Nightstar。这笔交易将Nightstar的价值定为8亿美元，是一项全现金收购，将帮助Biogen在基因治疗和眼科护理方面立足。

Nightstar有几种基因治疗产品处于不同的临床/临床前试验期，但Biogen表示，其认为“NSR-REP1”是最重要的一个产品。

NSR-REP1是一种视网膜疾病的潜在治疗方法，该疾病叫做脉络膜血症（choroideremia，CHM），是一种罕见疾病，可以导致失明。

CHM是一种罕见的X连锁遗传性退行性视网膜疾病，主要影响男性。目前尚无被批准的或有效的CHM治疗方法，存在未满足的医疗需求。

CHM是由X染色体上的CHM基因突变引起的遗传性视网膜疾病，其干扰Rab护送蛋白-1（REP-1）的产生，该蛋白在细胞内蛋白质运输和消除废物中起作用。

开发中的NSR-REP1是一种治疗CHM的基因疗法。

Nightstar正在进行NSR-REP1的3期注册临床试验，称为STAR试验，使其成为该疾病全球临床上最先进的候选疗法，并且可能是未来被首个批准的治疗该病症的方法。

NSR-REP1由含有重组人互补DNA或cDNA的AAV2载体组成，其被设计用于在眼内产生REP1。

手术施用NSR-REP1时，医生将其注射到视网膜外层之间的视网膜下空间。功能性CHM基因的引入旨在增强REP1蛋白的表达，从而减少视网膜细胞中废物的积累，并减缓或阻止视力下降。

此外，Nightstar公司认为，增强的REP1表达也可以减缓或逆转已经受损的视网膜细胞中细胞死亡的早期阶段，这是因为在用NSR-REP1治疗后，其在某些患者中观察到视力的显着改善。

渤健首席执行官MichelVounatsos在一份声明中表示，该公司的“眼科学是一个新兴的增长领域”，这使得Nightstar及其NSR-REP1成为一个具有吸引力的收购目标。Nightstar的其他产品也正在开发中，靶向其他各种眼疾。

渤健表示，该交易仍需要Nightstar股东的批准，但不需要Biogen股东的批准。它正在使用其现有的现金来收购Nightstar。公司希望在年中期之前完成交易。

参考资料：