寡核苷酸药物的临床药理学研究进展

寡核苷酸药物的临床药理学研究进展

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来源

药学学报，

作者

汤仙阁，关晓多，陈锐，胡蓓

医院临床药理研究中心

创新药物临床PKPD研究北京市重点实验室

摘要

一些罕见、难治愈疾病仍然难以攻克，继化学小分子和单克隆抗体药物之后，寡核酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制，有望填补空白治疗领域。此外最近3年FDA批准6个寡核酸药物，吸引制药行业广泛

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