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NEJM反义基因治疗药物mongers
克罗恩病(Crohn’sdisease)相关炎症发生的特点是免疫抑制细胞因子转化发展为因子β1即TGF-β1的活动程度减少。因为克罗恩病患者体内SMAD7水平高,而SMAD7是TGF-β1因子的抑制剂。病床前研究和一期研究表明口服SMAD7反义寡核苷酸mongersen可作用于回肠和结肠SMAD7因子(Mongersen(GED-)是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法,开发用于中度至重度克罗恩病的治疗)。
研究方式:
我们采用的是一个双盲、有安慰剂对照的二期试验,我们评估了mongersen药物作用于已确诊且处于发病状态的克罗恩病患者的有效性。在2周时间里,病人被随机分配为四组,分别接受剂量为10mg、40mg、mg的mongersen和安慰剂对照(无mongersen)的治疗,我们专业治疗脸上白癜风医院哪个医院白癜风能治好