小核酸一种改变世界的药物

小核酸到底是什么？

小核酸是进化为我们选择的一种基因的开关。

大家请注意，基因的开关，如果人类能够掌握一种精准关闭任意基因表达的技术，那意味着我们在疾病治疗领域又迈出了一大步。人类很多疾病都与基因有关，比如癌症。癌细胞原本是我们身体的一部分，因为错误开启了某些基因的表达，让健康的细胞进入了疯涨模式。如果我们有一项技术能选择性关闭那些被错误开启的基因，那意味着癌症将被治愈。

目前新闻媒体里热炒的基因编辑，是围绕着DNA展开的。基因表达的调控除了DNA之外，还有mRNA（信使RNA）。小核酸药物就是针对mRNA进行“干扰”，从而达到开关基因表达的作用。

小核酸药物的发展小核酸药物发展到什么阶段了？我们来看一看小核酸药物的发展历史。小核酸能关闭基因的打法理论是年提出的，但是只提出了理论，小核酸还处于萌芽期，因为当时没人觉得这套打法能成药。直到年第一次证明这套打法在哺乳动物细胞中有效，才快速向制药方向发展，“小核酸”这个概念也应运而生。

如今的小核酸药物大体可以分为如下3类：

第一代小核酸药物：反义RNA

第二代小核酸药物：DNA形式的寡核苷酸（ODNs）

第三代小核酸药物：靶向微小RNA

反义RNA最早是年Mizuno.和Kleckner在大肠杆菌的产肠杆菌素ColE1质粒中发现的。年安德鲁?法尔和克雷格?梅洛在线虫中首次揭示了RNA干扰（RNAi）现象。年，用于HIV研究的RNAi药物被Science杂志评为年度突破，资本开始嗅到了味道。年，安德鲁?法尔和克雷格?梅洛因发现RNA干扰获得了诺贝尔生理学奖或医学奖，也预示着第一次小核酸领域的资本狂潮开始了。

文章转自：学友客厅

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