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全球首批Ionis反义寡核苷酸新药在欧
▎医药观澜/报道
今日，IonisPharmaceuticals及其子公司AkceaTherapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。值得注意的是，这是欧盟批准的唯一一个可以用于FCS患者的治疗药物，也是全球首个获批的FCS治疗药物。
FCS是由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起的一种极其罕见、具有毁灭性的遗传性疾病，患病后可导致显著的日常影响和疾病负担，患者常常伴有焦虑、社交退缩、抑郁等心理障碍。FCS的特征为严重的高甘油三酯血症（＞mg/dL），可并发不可预测且潜在致命的急性胰腺炎。此外，FCS患者面临的风险还有由永久性器官损伤而引起的慢性并发症，包括慢性胰腺炎和胰源性糖尿病。据估计，全世界有至人患有FCS，其中约有人生活在欧洲。目前，临床上并没有有效治疗FCS的方法，Waylivra的获批对于全球FCS患者而言无疑是一个重要里程碑。
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